重组腺相关病毒产品

重组腺相关病毒 (rAAVs) 正在成为提供基因治疗的首选载体,并已被研究用于治疗癌症和眼部、胰腺和中枢神经系统疾病。大多数基因治疗载体的工作原理是将其基因物质整合到患者的细胞中;然而,rAAV 传递的基因仍处于染色体外状态,不会整合到宿主基因组中。这是一个优势,因为 rAAV 载体可以感染静止和分裂细胞,并且不会引起人类疾病。

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由于 rAAV 疗法 比较复杂,Charles River 开发了专门的检测包,用于 AAV 颗粒和衣壳蛋白组件的检定和质量控制检测。这些检测包包括:

  • 质谱分析
    • 肽图分析
    • 完整分子量分析
    • 病毒包膜蛋白的聚糖分析
  • 生物物理检定(高阶结构分析)
    • 用于确定空衣壳与全衣壳比率的分析超速离心
    • 稳定性指示方法,例如 DSC 和 DLS
  • 分析检测
    • RP-HPLC
    • 阴离子交换高效液相色谱
    • ELISA 方法
    • 氨基酸分析
    • N-端测序

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